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发布日期：2026-02-07 09:43 点击次数：186
*仅供医学专业人士阅读参考
2026年1月26日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准新一代长效生长激素（LAGH）隆培生长激素（商品名：维臻高）在华上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。此前，隆培生长激素已分别于2021年和2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）批准上市。传统短效生长激素（GH）需每日注射，患儿治疗负担重，依从性差，影响终身高 获益[1]。隆培生长激素作为全球新一代长效制剂，其活性分子保持了生长激素的天然结构，更是*唯一经全球及中国3期试验证实优效于日制剂的LAGH，为中国GHD儿童带来“疗效+体验”双优的治疗新选择。
*截至2026年1月
图1. NMPA官网隆培生长激素的获批截图
TransCon技术
“长效+天然”背后的黑科技
隆培生长激素是一种基于创新TransCon（Transient Conjugation，暂时连接）技术研发的长效生长激素。该项技术是一种创新的长效药物开发平台，通过独特连接结构将载体分子与活性原型药物暂时结合，实现体内半衰期延长与长效化。隆培生长激素由 TransCon载体分子、连接结构及生长激素分子三部分组成（图2）：生长激素分子和TransCon载体分子经连接结构形成无活性、低清除率的前药，前药经皮下注射进入人体后，在生理pH与温度下连接结构自动裂解，在血液循环内以特定速率持续一周缓慢释放未修饰的、具有天然结构的生长激素分子发挥生理作用，裂解后的连接结构与载体分子以原型经肾脏排出 [2]。
图2 隆培生长激素的分子结构以及在体内的释放过程
相较于传统永久连接技术开发的“非天然”长效生长激素（经修饰过的药物活性分子与内源性GH存在差异），隆培生长激素具有显著的创新优势，实现每周一次给药的同时，其进入人体内释放的生长激素活性分子，与内源性GH的氨基酸序列、结构、分子量及生理性组织分布完全一致，可完全保留与生长激素受体的亲和力，实现了“长效作用+天然结构（药物活性分子与内源性GH相同）”双重优势[2]。
*唯一优效：全球+中国3期试验双重验证
全球关键3期heiGHt研究（覆盖15国73个研究中心，纳入161例初治儿童GHD患者）与中国关键3期briGHt研究（覆盖中国17个研究中心，纳入153例初治中国儿童GHD患者）用统一设计证实了隆培生长激素的优效性 [3, 4]。两项研究均按2:1随机分组，受试者分别接受每周1次隆培生长激素（0.24mg hGH/kg/周）或等效生长激素日制剂（0.24mg hGH/kg/周）治疗，以第52周年化生长速率（AHV）为主要终点。
研究结果显示：
全球heiGHt研究：隆培生长激素组AHV达11.2cm/年，日制剂组为10.3cm/年，组间差异0.9cm/年（95% CI: 0.22-1.50, P=0.0088），成为全球首个证实较日制剂达成优效性的LAGH 3期研究[3]；
中国briGHt研究：隆培生长激素组AHV为10.66cm/年，日制剂组为9.75cm/年，组间差异0.91cm/年（95% CI：0.37-1.45，P=0.0010），证实中国人群中同样具备优效性[4]。
隆培生长激素由此成为全球首个且*目前唯一经两项3期研究证实优效于日制剂的LAGH，为儿童GHD治疗提供突破性方案。
图3 全球3期和中国3期研究：隆培生长激素52周时的AHV优于生长激素日制剂
*截至2026年1月
三重安全保驾护航，长期治疗更安心
隆培生长激素释放的是未经修饰的天然结构生长激素，无因结构改造或位点突变引发的潜在安全性风险，在分子层面具有较好的安全性基础。此外，理想的LAGH需克服维持7天疗效所需的给药剂量与过高的血药峰浓度、过大药物暴露量之间的矛盾。隆培生长激素每周给药一次，其活性分子（未经修饰的生长激素）在一周内被缓慢释放，2期临床试验结果显示，其注射后GH血药浓度峰值（Cmax）未超过日制剂，药时曲线下面积（AUC0-168h）也与日制剂连续7天给药的累积量相当，无药物过度暴露引发的安全性隐患，具有良好的药效动力学安全性[5]。
全球及中国关键性3期研究（heiGHt/briGHt）均显示，隆培生长激素的不良事件发生类型及频率与日制剂无差异[3,4]；fliGHt研究进一步验证，从日制剂转换为隆培生长激素治疗后，安全性特征仍保持稳定[6]。长达6年的enliGHten长期扩展试验未发现药物相关严重不良事件，且患者脂糖代谢、甲状腺功能及骨骼成熟度均维持稳定正常[7]。
此外，隆培生长激素在不含防腐剂的条件下效期长达5年，且可室温（≤30℃）存储6个月：既规避了防腐剂相关的潜在风险，又大幅降低了存储、携带的限制（尤其适用于家庭出行、寄宿就读等日常场景），在长效周制剂大大降低注射频率的情况下，进一步减轻患儿家庭的治疗负担，改善治疗体验。
总结
2026年1月26日，隆培生长激素正式获NMPA批准上市，一举实现技术、疗效、安全性三大维度的突破性升级，为中国儿童GHD治疗带来新高度。依托创新的TransCon技术，隆培生长激素以可控的速率持续释放和与内源性生长激素结构、氨基酸序列完全一致的天然活性分子，成功铸就“长效作用+天然结构”的双重核心优势。多项临床研究证实，相较于传统的生长激素日制剂，隆培生长激素是*目前唯一疗效更优、安全性相当的LAGH，在提升治疗依从性的同时，为患儿带来更理想的生长获益。此次隆培生长激素的成功获批是LAGH领域的里程碑事件，标志着中国GHD儿童的生长激素替代治疗正式迈入“天然安全、循证优效“的新纪元。
*截至2026年1月
罗小平教授
中国关键3期briGHt研究首席专家、华中科技大学同济医学院儿科学系、同济儿童医院
隆培生长激素全球3期研究达成了非劣效且优效于生长激素日制剂的研究结论，这个突破性结果在中国患儿中是否会重现？ 作为中国首个采用“非劣效+优效”序贯设计的长效生长激素临床试验——我们开展的隆培生长激素中国关键3期临床试验briGHt研究，其结果具有重要临床价值。153例中国GHD儿童的数据证实，隆培生长激素52周年化生长速率达10.66cm/年，较日制剂显著提升0.91cm/年（95% CI：0.37-1.45，P=0.0010），与全球heiGHt研究结论高度一致。这一突破填补了中国长效生长激素在优效性证据方面的空白。作为*唯一经中外两项3期试验双重证实优效于日制剂的长效制剂，隆培生长激素的获批，为中国GHD儿童带来了更精准、更高效的治疗选择，推动临床治疗从“非劣”向“优效”升级。
*：截至2026年1月
巩纯秀教授
首都医科大学附属北京儿童医院、内分泌遗传代谢科
生长激素替代治疗的关键痛点在于“长期依从性”与“治疗天然性”的平衡。隆培生长激素通过TransCon技术实现了双重突破：每周一次给药可减少每年313次注射，从根本上降低患儿治疗负担，大幅提升依从性；同时释放的活性分子与内源性GH分子完全一致，规避了对生长激素分子结构修饰带来的潜在风险。这种“长效不牺牲天然，优效不妥协安全”的特性，符合临床长期追求的治疗目标。隆培生长激素的获批让GHD治疗进入“疗效、安全、体验三优”的新阶段，为中国GHD患儿的长期治疗提供了更优的选择。
TransCon是一个创新的长效化技术平台，基于此平台的创新内分泌药还包括帕罗培特立帕肽和那韦培肽。帕罗培特立帕肽作为全球首创的成人慢性甲状旁腺功能减退症的替代疗法，突破了现有治疗局限，已获欧盟委员会（EC）、FDA批准上市，并于2025年9月在博鳌乐城先行区获批临床急需用药。那韦培肽作为针对儿童软骨发育不全症（ACH）的在研药物，有望近期在美国获批，若能成功上市，将成为全球首款ACH长效治疗药物。此类创新疗法凭借前沿技术优势，有望填补相关疾病的临床空白，为患者带来良好的治疗前景。
参考文献：
[1]Grillo MS, et al. Front Pediatr. 2023 Sep 28;11:1254231.
[2]Sprogøe K, et al. Endocr Connect. 2017 Nov;6(8):R171-R181.
[3]Thornton PS, et al. J Clin Endocrinol Metab. 2021 Oct 21;106(11):3184-3195.
[4]罗小平. (2022, December). 隆培生长激素（lonapegsomtatropin）每周一次给药治疗青春期前生长激素缺乏症儿童疗效优于生长激素日制剂：一项中国关键性III期研究 [大会论文发言]. 中华医学会第27次全国儿科学术大会.
[5]Chatelain P, et al. J Clin Endocrinol Metab, 2017, 102(5): 1673-1682.
[6]Maniatis AK, et al. Horm Res Paediatr. 2022;95(3):233-243.
[7]Maniatis AK, et al. Horm Res Paediatr. 2025 Mar 6:1-13.
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